이러한 불사화 신경줄기세포에 글리아세포-유래 신경영양인자 (Glial cell line-derived neurotrophic factor, GDNF) 유전자를 도입한 새로운 세포주를 제작하고 뇌졸중에 걸린 쥐의 뇌에 이식하였던바 양호한 치료효과가 있었다고 한다. 이 GDNF 신경영양인자는 파킨슨병, 루게릭병, 뇌졸중 동물에서 탁월한 치료효과를 보이고 있어서 환자에서 적용 하려하나 혈액-뇌관문을 통과 하지 못하고 뇌내에 투입하여도 그 생존기간 (half life) 이 짧아서 임상에서 사용할 수가 없다. 이를 해결하기 위해서 GDNF 유전자를 탑재한 신경줄기세포를 이식하면 이들 세포가 뇌졸중 병변 부위로 가서 GDNF 신경영양인자를 산출하고 신경세포의 재생을 가져온다.
이런 식으로 쥐의 몸 속에 이식된 줄기세포는 신경세포와 그 보조세포인 성상세포로 분화됐으며, 뇌출혈로 죽어가던 신경세포를 재생시켰다. 또한 뇌출혈로 이상 증세를 보이던 쥐의 행동도 정상에 가까워졌다는 게 연구팀의 설명이다.
이에 앞서 연구팀은 척수손상, 헌팅톤병, 파킨슨병, 소아 라이소좀병 등의 쥐 모델에서도 같은 방식으로 치료 효과를 거둔 바 있다. 이는 신경줄기세포를 사용하는 기존 세포치료기술에 세포에 새로운 유전자를 도입하는 유전자 치료법을 결합시킨 형태의 세포-유전자 치료법''''이라 할수 있다.
예를 들어 자살유전자를 넣은 인간 신경줄기세포를 종양이 생긴 동물의 혈관에 주입할 경우 이 줄기세포는 종양 부위만 선택적으로 찾아가고, 줄기세포에서 방출되는 항암제 (자살유전자는 종양부위에서 전구약제를 항암제로 전환한다) 는 뇌종양 세포를 사멸시킨다는 것이다.
이 기술은 현재 김 교수팀과 공동연구를 하고 있는 미국 로스앤젤레스 시티 오브 호프 메디컬센터의 아부디(Aboody) 교수팀에 의해 본격적인 임상을 앞두고 있다.
8명의 악성 뇌종양 환자를 대상으로 임상2상에 들어갈 계획이다. 시티 오브 호프 메디컬센터는 미국 5대 암 병원 가운데 하나다.
김 교수는 "태아 뇌조직을 환자에게 이식하는 신경세포 뇌 이식은 1988년 스웨덴에서 파킨슨병 환자를 대상으로 처음 시작돼 지금은 300건을 넘어섰지만 윤리적, 도적적, 법적인 논란이 끊이지 않고 있다"면서 "불사화된 인간 신경 줄기세포는 기존 치료법 이상의 효과를 내면서도 태아 뇌세포를 대체할 수 있다는 점에서 새로운 대안이 될 수 있을 것"이라고 말했다.